A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.

De therapie gebruikt een klein, onschadelijk virus om genetisch materiaal te leveren dat de effecten van retinitis pigmentosa blokkeert en omkeert.een groep erfelijke ziekten die lichtgevoelige cellen in het netvlies vernietigtDe genleveringsvector, bekend als een adeno-geassocieerd virus, of AAV, vector is uniek voor zijn zichtbevorderende dubbele slag:Het zwijgt het gemuteerde rodopsine gen dat retinale degeneratie veroorzaakt terwijl het ook een normaleDe AAV-therapie redde fotoreceptorcellen en voorkomde zichtverlies bij de honden in het onderzoek.Proceedings van de Nationale Academie van Wetenschappen